Anagrelide hydrochloride و Cerdelga

• اسم جنيس: anagrelide
• أشكال الدواء: لا
• علامات تجارية أخرى: Agrylin

الحد من ارتفاع عدد الصفائح الدموية و يرتبط خطر الانصمام الخثاري النزفية الأحداث في المرضى الذين يعانون من كثرة الصفيحات الثانوية إلى كثرة الصفيحات الأساسية (ET) وغيرها من اضطرابات التكاثر النقيي. وقد سميت يتيمة الدواء من قبل إدارة الأغذية والعقاقير لعلاج وآخرون.

إدارة ET عموما على أساس المخاطر الطبقية النهج. المعاملة مع cytoreductive العميل (على سبيل المثال ، anagrelide, يوريا) عادة ما تكون مخصصة للمرضى عالية المخاطر (أي العمر >60 عاما ، تاريخ سابق من تجلط الدم و/أو عدد الصفائح الدموية ≥1,500,000/مم3) النامية الانصمام الخثاري و/أو مضاعفات نزفية. بعض الأطباء يوصي أيضا cytoreductive العلاج في المتوسطة خطر ET المرضى (على سبيل المثال ، 40-60 عاما من العمر ، عدد الصفائح الدموية >1,000,000/مم3, و عوامل الخطر القلبية الوعائية [التدخين, ارتفاع ضغط الدم الشرياني, ارتفاع الكولسترول أو مرض السكري] أو العائلية thrombophilia).

يوريا (في كثير من الأحيان جنبا إلى جنب مع جرعة منخفضة من الأسبرين) تعتبر عموما الدواء المفضل في المرضى عالية المخاطر مع ET لأن من أثبت كفاءة نادرة السمية الحادة. ومع ذلك ، بسبب احتمال leukemogenic الآثار مع يوريا عند استخدامها على المدى الطويل أو بالتتابع مع غيرها من العقاقير السامة للخلايا, anagrelide أو interferon alfa اقترح كبديل العلاج في المرضى عالية المخاطر ، خاصة المرضى الأصغر سنا (<40-60 عاما) في أولئك الذين لا يستجيبون أو لا يمكن أن يتسامح مع يوريا. النظر في الحذر من استخدام جرعة منخفضة من الأسبرين بالتزامن مع anagrelide على أساس النسبية مخاطر تجلط الدم الشرياني والنزف في كل مريض على حدة. (انظر معينة من الأدوية أو الأطعمة تحت التفاعلات.)

• اسم جنيس: eliglustat
• أشكال الدواء: كبسولة
• علامات تجارية أخرى: Cerdelga

Cerdelga (eliglustat) يقلل من تكوين بروتين معين في الجسم في الناس مع نوع 1 مرض جوشر>.

مرض جوشر هو شرط الجينية في الجسم الذي يفتقر إلى الإنزيم اللازم لكسر بعض المواد الدهنية (الدهون). الدهون يمكن أن تتراكم في الجسم ، مما تسبب أعراض مثل الكدمات أو النزيف, ضعف, فقر الدم أو العظام أو آلام المفاصل, تضخم الكبد أو الطحال أو ضعف العظام التي هي كسر بسهولة.

Cerdelga يستخدم لعلاج خفيفة إلى معتدلة نوع 1 مرض جوشر في البالغين. يتم استخدامه فقط إذا كان محدد انزيم الكبد (2D6) في الجسم ينهار أو استقلاب الأدوية في نسبة معينة.

Cerdelga قد تحسين حالة الكبد والطحال والعظام خلايا الدم في الناس مع النوع الأول من مرض جوشر. ومع ذلك ، eliglustat ليس علاجا لهذه الحالة.