Burosumab و Migalastat

• اسم جنيس: burosumab
• أشكال الدواء: لا
• علامات تجارية أخرى: Crysvita

Burosumab هو الأجسام المضادة وحيدة النسيلة التي تستهدف وكتل نشاط بروتين الدم يسمى FGF23. في حالة وراثية تسمى X-linked نقص فوسفات الدم (هاي-بو-fos-fa-زخر-ee-أ) انخفاض مستويات الفوسفات في الدم الناجم عن مستويات عالية بشكل غير طبيعي من FGF23 البروتين الذي يسبب الكلى لوقف reabsorbing الفوسفات في الدم.

حجب FGF23 البروتين يسمح الكلى على استعادة والحفاظ على العادي مستويات الفوسفات. الفوسفات المهم قوة العظام والأسنان. انخفاض مستويات الفوسفات يمكن أن يؤدي إلى تشوهات العظام و مشاكل النمو.

Burosumab لتطبيع مستويات الفوسفات في البالغين والأطفال الذين هم على الأقل 1 سنة من العمر ولها X-linked نقص فوسفات الدم.

Burosumab ويمكن أيضا أن تستخدم لأغراض غير مدرجة في هذا الدليل الدوائي.

• اسم جنيس: migalastat
• أشكال الدواء: لا
• علامات تجارية أخرى: Galafold

Migalastat يعمل عن طريق الربط إلى استقرار إنزيم معين في الجسم يسمى ألفا-galactosidase أ. نقص هذا الإنزيم ويسمى مرض فابري.

Migalastat يستخدم لعلاج مرض فابري في البالغين.

Migalastat وتمت الموافقة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على "المعجل" أساس. في الدراسات السريرية, بعض الناس استجابت migalastat ، ولكن هناك حاجة لمزيد من الدراسات.

Migalastat ويمكن أيضا أن تستخدم لأغراض غير مدرجة في هذا الدليل الدوائي.